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La terapia génica (introducir a un paciente el gen correcto que le falta) siempre ha parecido la gran esperanza, sino la única, para los niños que nacen con enfermedades hereditarias. Pero tras más de 20 años de intentos, ha resultado patente que la idea sonaba mucho más facil sobre el papel que en la práctica médica: la técnica solo puede exhibir éxitos muy relativos, y para colmo, los vectores (retrovirus) más últiles para introducir el gen sano, han producido por sí mismos algunos casos de leucemia.
Científicos italianos presentaron el pasado jueves dos ensayos clínicos, con seis niños, que prometen dar un vuelco a esa situación desalentadora. La clave de su éxito parece estar en haber cambiado los retrovirus convencionales por el VIH, el agente del SIDA, que pertenece a la familia de los lentivirus.
Uno de los ensayos ha sido con tres niños con leucodistrofia metacromática, causada por mutaciones del gen ARSA. Dos años después de la terapia génica parece que la progresión de la enfermedad se ha detenido. En el segundo ensayo, con otros tres niños con síndrome de Wiskott-Aldrich, causado por mutaciones en el gen WAS, los síntomas se han reducido o han desaparecido tras el tratamiento.
En ambos casos, los científicos del Instituto San Raffaele Telethon, en Milan, extraen células madre hematopoyéticas ( las precursoras de las células de la sangre) de la médula ósea y las infectan con lentivirus VIH modificados que llevan el gen correcto que les falta a los niños; luego, vuelven a meterles las células, como en un trasplante de médula convencional.
Los dos trabajos publicados por la revista Science, se pueden leer como una verificación de una idea rompedora que el director del instituto de Milán, Luigi Naldini, concibió en 1996; utilizar a uno de los mayores matarifes conocidos, el virus del VIH. El paradójico vector es el vehículo que usan los científicos para introducir un gen extraño, manipulado en el laboratorio, en células humanas. Casi todos son virus humanos modificados, puesto que los virus ya son de por sí, un sistema para introducir genes ( los genes virales) en las células humanas. Los investigadores engañan al virus metiéndole entre su genoma el gen humano correcto y después le dejan hacer su trabajo.
Son de momento solo seis niños, pero, según el director del Instituto San Raffaele de Milán “los resultados son muy alentadores a los tres años de comenzar los ensayos”. Los trabajos no solo muestran que la técnica es segura, ya que los beneficios se han mantenido sin contratiempos durante tres años y está libre de efectos secundarios serios, sino que también es efectiva y “capaz de cambiar la historia clínica de estas graves dolencias”.
Naldini huye de la palabra “curar”, pero tampoco ve sus resultados como nada parecido a un fracaso. “Después de 15 años de esfuerzo y de frustración, es realmente apasionante verse capaz de ofrecer una solución concreta a los primeros pacientes”
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Comentarios en: "El uso de VIH en dos terapias génicas cura a seis niños" (1)

  1. […] detallada del experimento la podéis encontrar en este artículo publicado el 15 de Julio en https://asociacionconciencia.wordpress.com/ en el cual hablan acerca del uso de VIH en terapias […]

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